Babyonline.pl
 
 
Rozwiń menu

Film chwyta za serce. Każda odsłona zwiększa szansę na życie Kuby

| 29.02.2016, aktualizacja: 01.03.2016 | 0

5-latek opowiada, jak traci siły, jak nie może już sam chodzić, jak trudno mu mówić. Film ma poruszyć zarząd firmy, by przekazał chłopcu eksperymentalny lek: to jedyna szansa, by zatrzymać chorobę. Im więcej osób film zobaczy, tym większa szansa na lek.

separator
Wyślij e-mailem
separator
Oceń :
(3)
Choroba Battena
fot. Archiwum prywatne
Kuba jeszcze rok temu chodził. W grudniu po raz ostatni powiedział do mnie "mama" i ostatni raz mnie zobaczył - mówi Małgorzata Skweres-Kuchta, mama 5-letniego chłopca.
- "Rehabilitacja? Po co? Jemu się nie poprawi, a żadnego leku na tę chorobę nie ma. Dzieci żyją 8 może 10 lat" - te słowa lekarza były jak długie, tępe igły wbijające się w ciało - opowiada.
Gdy otrząsnęła się z diagnozy, przekopała Internet. Gdyby leku rzeczywiście nie było, może łatwiej byłoby pogodzić się jej z umieraniem dziecka. Ale lek już wynaleziono, tylko procedury rejestracyjne powodują, że firma nie chce go chłopcu podać.

Kuby walka z czasem

Do 2 lat chłopiec rozwijał się dobrze, potem coś się zaczęło: wolniej uczył się nowych słów, czasem jakby puszczał mimo uszu to, co się do niego mówi. Gdy miał 3 lata, miał pierwszy atak padaczki.
1,5 roku rodzice szukali diagnozy. Zwykle słyszeli od lekarzy, że są przewrażliwieni.
Gdy miał 4 lata, pada diagnoza: choroba Battena - rzadka, genetyczna. Bardziej naukowo: ceroidolipofuscynoza neuronalna. Brak jednego z enzymów powoduje, że w tkance nerwowej, a także w pozostałych tkankach organizmu, odkładają się złogi tłuszczowe i białkowe.
Jeszcze wtedy Kuba biegał, mówił, składał ulubione układanki, czasem tylko upadał.
Umiejętności chłopca powoli gasną. 4 miesiące po diagnozie Kuba przestaje sam chodzić i jeść sztućcami. Wiek 5 lat: nie utrzymuje się sam, bardzo słabo widzi, często się zamyśla, coraz mniej mówi, czasem przeraźliwie płacze. - W grudniu 2015 roku ostatni raz powiedział słowo: "mama" - opowiada Małgorzata.
 

Tu Kuba jeszcze widzi. Ale już nie chodzi

"Lek" jest, ale chłopiec nie może go dostać

Rodzice Kuby poruszyli niebo i ziemię. W badaniach klinicznych jest pierwszy eksperymentalny lek na chorobę Battena: enzymatyczna terapia amerykańskiego koncernu farmaceutycznego BioMarin. 24 dzieci w Hamburgu, Rzymie, Londynie, Ohio otrzymywało go w ramach badań klinicznych. Terapia zatrzymuje albo przynajmniej znacząco spowalnia rozwój choroby. W badaniu uczestniczyło 2 dzieci z Polski. 2 marca firma przedstawi oficjalne wyniki testowanej terapii. 
Do tej pory firma BioMarin odmawia Kubie i innym dzieciom leku. Przyczyna - procedury: dzieci zdiagnozowane po zamknięciu badań nie mogą dostać się do grupy klinicznej. Muszą czekać na rejestrację leku.
Kuba rejestracji leku nie doczeka. Jeśli przeżyje, choroba odbierze mu ostatnie sprawności.
Zaczyna się dramatyczna walka rodziców o leczenie. Wraz z innymi rodzicami w podobnej sytuacji z Polski, Niemiec, Serbii, Wielkiej Brytanii i Włoch proszą BioMarin o udostępnienie dzieciom leku w ramach tzw. formuły "procedury współczucia". Pomaga im organizacja chorób rzadkich EURORDIS.

Oglądajcie film o Kubie

Rodzice chłopca nagrali film o dramacie tej sytuacji - wysłali go do firmy BioMarin, mając nadzieję, że wzruszy on zarząd firmy. Do tego apelu dołączyły się dziesiątki tysięcy ludzi.
- Decyzja firmy zapadnie za 2 dni, 2 marca w San Diego odbędzie się kongres, podczas którego firma zaprezentuje wyniki kliniczne leku. To ma nam otworzyć drogę do tego, by Kuba i inne chore dzieci dostały terapię - mówi Małgorzata w Warszawie podczas konferencji 29 lutego 2016 roku: w dniu chorób rzadkich.
Czeka na decyzję. Wie, że wyniki badań są pozytywne. Byłby to przełom w leczeniu tej choroby.
- Proszę oglądajcie klip. Każda odsłona to "podpis" pod tą nietypową petycją o życie - piszą rodzice Kuby na Facebooku. Im więcej odsłon, tym większa szansa, że zmiękczy to producenta. A film jest bardzo poruszający.
 

Czytaj też: Choroby rzadkie są w Polsce za rzadko leczone - dzieci potrzebują pomocy
separator
Wyślij e-mailem
separator separator
Komentarze (0)
avatar
X

Logowanie

avatar

Nie masz jeszcze konta ?

Zarejestruj się




Zapomniałeś hasła?