Babyonline.pl
 
 
Rozwiń menu

10 dzieci w CZD dostanie lek ratujący życie. A reszta? [WYWIAD]

| aktualizacja: 05.03.2017 | 0

W Centrum Zdrowia Dziecka pierwsze 10 dzieci zaczyna dostawać eksperymentalny lek na chorobę, na którą do tej pory nie było leku – rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Na razie dostaną go dzieci, które bez leku nie miały szans na życie – mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

separator
Wyślij e-mailem
separator
Oceń :
(1)
Chore dziecko
fot. Fotolia
Pierwszy na świecie lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) został zarejestrowany w USA w grudniu 2016 r. W Europie nie jest jeszcze zarejestrowany w żadnym kraju, ale dzięki specjalnemu pozwoleniu Ministerstwa Zdrowia od mara 2017 r. nusinersen będą dostawać dzieci w Centrum Zdrowia Dziecka. W pierwszej kolejności dostaną go dzieci chore na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typ 1, czyli te, u których choroba zaczyna się w 1. roku życia i bardzo szybko postępuje i może szybko skończyć się śmiercią. 
- Ministerstwo Zdrowia wydało specjalne pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu w Polsce – mówił wiceminister Krzysztof Łanda. Zapowiedział też, że Ministerstwo Zdrowia stworzy warunki, by w chorobach rzadkich dzieci także w innych schorzeniach mogły korzystać z leków, które jeszcze nie są zarejestrowane. 

O nowym leku i o dzieciach z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) rozmawiamy z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak, kierownikiem Kliniki Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka.

Czy nusinersen może być skuteczny u wszystkich dzieci z SMA?

Niewiele jest leków uniwersalnych, skutecznych u wszystkich. Nie wiemy jeszcze o nim wszystkiego, lek jest ciągle badany. Na razie nie wiemy, u kogo będzie skuteczny. Na pewno największe efekty przynosi zastosowanie nusinersenu u dzieci, które jeszcze nie mają objawów choroby lub są na jej bardzo wczesnym etapie.

Wszyscy rodzice chcieliby zastosować ten lek u swoich dzieci chorych na SMA...

Tak, a przynajmniej spróbować. Nusinersen to ogromy przełom, bo do tej pory w rdzeniowym zaniku mięśni nie było żadnego leczenia.
Z drugiej strony wiemy, że trwają badania nad kolejnymi lekami na SMA, również nad terapią genową, która daje szansę pełnego wyleczenia choroby. 

Czytaj też: Rodzice o leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Myśli pani, że rdzeniowy zanik mięśni da się wyleczyć?

Ciągle mam taką nadzieję. Jak rozmawiam z moimi pacjentami, to bardzo w to wierzę. To niezwykłe dzieci. Niedawno w naszej klinice mieliśmy w oddziale chłopca z SMA, który chce zostać fizykiem kwantowym. Jeździ na wózku, jego stan jest ciężki, ale jest bardzo mądrym dzieckiem. Tak jak większość dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. To taka cecha tych dzieci.

Nie pierwszy raz słyszę, że dzieci z SMA są mądre. Z czego to się bierze? Rodzice poświęcają im więcej czasu?

Trudno powiedzieć, z czego to wynika. Choroba dotyka tylko mięśni, rozwój umysłowy dziecka jest prawidłowy. Powiem więcej: jest nie tylko prawidłowy, jest bardzo dobry. To, że rodzice poświęcają dużo czasu dziecku z rdzeniowym zanikiem mięśni na pewno ma wpływ na to, że dziecko jest mądre. Czy jednak to jest jedyny powód, czy są jeszcze jakieś biologiczne uwarunkowania? Nie wiem, na pewno to poświęcanie czasu dzieciom ma znaczenie.

Jak wiele dzieci będzie objętych nową terapią?

Na razie lek dostanie 10 dzieci, ale ja to traktuję jak początek. 
W programie będą dzieci z SMA typ 1, które wcześniej nie uczestniczyły w leczeniu za granicą, nie brały działu w żadnych badaniach klinicznych, także eksperymentalnych. Doszliśmy do wniosku razem z Fundacją SMA, która zrzesza rodziców: zacznijmy leczyć jak najszybciej, a potem będziemy się starać tę terapię rozwijać.

Terapię dostaną tylko niemowlęta?

Nie, nie tylko niemowlęta, ale na pewno niemowlęta będą stanowiły większość w tej pierwszej leczonej grupie. Decyzję: kogo leczyć w pierwszej kolejności podjęliśmy wspólnie ze stowarzyszeniem rodziców - za co im bardzo dziękuję. Dziękuję za to ich niezwykłe podejście. Część dzieci kwalifikuje się do badań klinicznych z innymi lekami, rodzice starają się o leczenie za granicą. Oni podjęli decyzję, że nie będą w Polsce nikomu zabierać miejsca w tym programie. Bardzo to doceniamy. To stwarza możliwości dostępu dla leku dla tych osób, które nie miałyby innych możliwości leczenia. 

Do CZD przyjeżdżają dzieci z całej Polski z rdzeniowym zanikiem mięśni? CZD jest ośrodkiem referencyjnym leczenia tej choroby?

Zajmujemy się rzadkimi chorobami układu nerwowego. Jesteśmy jedynym ośrodkiem w Polsce, który zajmuje się nimi u małych dzieci. Jest klinika wyspecjalizowana w chorobach nerwowo-mięśniowych, ośrodek referencyjny na poziomie światowym - Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, którą kieruje p. prof. Kostera-Pruszczyk. Jest to klinika która zajmuje się nieco starszymi dziećmi.

Zobacz, jak wygląda  życie Bartka, który ma rdzeniowy zanik mięśni
separator
Wyślij e-mailem
separator separator
Komentarze (0)
avatar
X

Logowanie

avatar

Nie masz jeszcze konta ?

Zarejestruj się




Zapomniałeś hasła?